1、研发成本高:CAR-T药品从研发到上市,需要上百种研究的支撑。在这中间需要经过临床、药理、毒理、安全性、GMP等检验,全部合格后才有获批上市的可能性,研究所花费的人力、物力等都非常昂贵,直接导致CAR-T产品的价格低不下来。比如,仅仅只做接桥试验的阿基仑赛注射液的研发费用就有6.75亿元之高。
2、生产成本高:和普通的药品不同,使用CAR-T疗法需要经过T细胞采集、APH洗涤、T细胞分选、冷冻、激活、转导、扩增、收获及配置、产品检测等非常繁琐的流程,生产的原料保存条件苛刻,而且并不是一次性完成大批量生产,导致生产成本高昂。
3、私人定制:CAR-T疗法是“私人订制”的治疗方式,它需要从患者体内分离免疫细胞,对免疫细胞进行“加工”后输入患者体内来和癌细胞抗衡,这种疗法只能“一对一”,不具备通用性。
4、所获适应症范围小:目前已经获批的CAR-T药品,适应症都只针对血液肿瘤,在肿瘤治疗上非常“小众”。目前全球开展的CAR-T临床,72%是血液肿瘤,实体瘤占比仅27%。未来如果不能在实体瘤的治疗上取得突破,CAR-T疗法的前景非常有限。
除了已经上市的药物,目前还有近40款CAR-T疗法正在研发。未来会有更多的CAR-T药品进入市场,随着更多产品的出现,相信CAR-T药品的价格也会因为竞争的关系而下降。